第1章研究背景和现状
1.1患者报告结局研究的源流
医学是认识、保持和增强人体健康，预防和治疗疾病，促进机体康复的科学知识体系和实践活动。但它作为自然科学的一种，自身无法独立构筑认知体系，必须依赖社会科学的指引。在古代社会，由于技术手段的局限，人们对自然和社会的认识局限在敬畏和混沌的阶段，相应的医学则停留在巫医或简单的对症治疗层面。但是，此时由于医学知识的欠缺和对人体整体的模糊认知，人们对疾病疗效的评价在一定程度上依赖患者自身的诉说，所以此时诞生了早期的患者报告结局（patient-reported outcome, ,PRO）和生存质量（quality of life, QOL）萌芽，这在古希腊医学、印度医学和早期中医学等中均有反映['j。但后来由于社会交替和文化兴衰，除中医学外的其他医学体系相继没落，其认知理念也随之消失。
随着古希腊哲学家德谟克利特古原子论的提出，西方社会的思想和认知体系发生了根本性变革，尤其是文艺复兴后近代原子论的兴起，把人们探求微观世界结构和运行的认知理念推向主流，而深受此影响的西医学也把探求人体最细微的结构和其生理、病理变化置于医学研究和临床的绝对主体地位，相应的临床疗效评价也把微观指标作为核心内容，患者报告极少被关注。
但伴随着人类社会的发展，疾病谱由以传染病为主向慢性病为主过渡，医学模式也由单纯的生物学模式向"生物-社会-心理"模式转变[2]，这使得健康被重新定义，更加注重从人体自身、人体与社会、人体与环境及其相互之间关系的系统论角度考虑。相应地，应用传统的医学评价指标（如各种"率"和实验室报告等）来表达健康状态或评价防治措施的疗效已远远不足以反映临床真实的治疗效果和患者因疾病带来的切身感受。在此背景下，西医研究者把目光又重新返回到在西方医学体系中几近消失的PRO和QOL,期望能用来自患者直接报告的数据反映其健康状态。但在评价方法上又面临困难，因微观的客观指标不能反映患者主观的状态，而古代简单的患者诉说又难以满足已快速发展的现代医学对标准化、系统化的更高要求。因此，医学研究者又基于患者报告的定性化、心理化等特点，将心理学已发展相对成熟的量表测评方法引入医学PRO评价。在研究方向和技术手段都已明晰的背景下，现代医学的PRO研究开始快速发展。
1.2患者报告结局量表研究进展
1. 2.1患者报告结局研究主流的发展进程
顺应上述背景的要求，PRO研究从上世纪四十年代末幵始兴起，相继产生了卡式评分(Karnofsky Performance Scale, KPS) ?、 Nottingham健康调査表(NottinghamHealth Profile, NHP)["、疾病影响调查表（Sickness Impact Profile, SIP）[']等一系列在医学和社会学等领域产生广泛影响的测评量表。其后，在上世纪八九十年代，随着全球政治、经济、文化结构的剧烈变化和科技革命的快速发展，人们对自身健康的感知和期望发生了较大变化，而相应的测评技术也日渐成熟和丰富。在此新背景下，WHOQOL-BREF、 SF-36 Health Survey （SF-36）、 Quality of Well-Being Scale（QWB）、 EORTC用于癌症评价的量表体系[包括核心模块（QOL-C30）和系列模块如肺癌、乳腺癌、头颈部癌、直肠癌等]、芝加哥Rush-Presbyterian-St. Luke医学中心癌症治疗功能评价系统FACT-G及其10余个系列模块等一系列普适性和特异性量表被研制成功并逐渐取代了第一代主流量表，成为被广泛认同的测评工具，在医学科研和实践中发挥了极大作用。
进入二十一世纪后，社会和科学发展更为迅速，且"人本位"的理念在全球被广泛认同，相应的人们对心理、社会的感知更敏锐，期望更高，并日渐关注疼痛、疲乏、环境、信仰、满意度等更多的领域及相互关系，而研究人员也相应提出更多的测评理论和模型，发展出更多的测量方法，研制出更多的测量工具，建立了更多的评价标准，并越来越多的将其上升到卫生行政和决策层面。在2001年，PRO和健康相关生存质量（Health Related Quality of Life, HRQL）被正式提议纳入到医学临床结局整体评价体系「63，而美国^"83和欧洲等多个区域也在国家卫生层面进行政策扶持，这在极大程度上促进了 PRO研究的迅猛发展。
目前，全球的PRO研究经过长时间的发展，已形成了系统的理论与方法，取得了丰硕成果：
① 建立了系列的测评量表并成为临床或/和新药临床试验中不可缺少的评价工具，如由MAPI Research Trust资助的Patient-reported outcome and quality of lireinstruments database （PROQOLID）目前已收录714个测评工具（2012.3.19日数据）；而Health and Psychosocial Instruments (HaPI)禾口 IN-CAM Outcomes Database也分别对心理健康和替代医学领域的量表进行归纳收录；
② 出版了大量书籍和论文，其中专业书籍已高达三百多部，如Quality of LifeMeasurement in Neurodegenerative and Related Co/idi ￡io/7s['o] 、 Quali tyof life： the assessment, analysis and interpretation ofpatient-reported outcomes^'^^ n Quality of /ji/"e["] 、 Health-RelatedQuality of Life in Children and Adolescents: Personal and SocialFactors that Promote Quality of Life^^'^K Qual ity-of-Life Research inChinese, Western and Global Co/itexts""等，而相关的学术论文则超过15万篇（基于Pubmed数据库粗略检索）；
③ 理论研究和应用方法研究体系日渐完善，形成了一大批优秀严谨的专家队伍、先进的工作理念和完善的工作机制。较多国家的相关机构和学术组织已多批次发布完整的研究指南，而项目反映理论、计算机自适应测试、概化理论（Generalizability Theory, GT）等现代测试理论已蓬勃发展，高维多层模型、项目功能差异（Differential Item Functioning, DIF）、条目飘移（items drift）等下属的研究分支也逐渐丰富，并且已研制出CITAS（Classical Item and Test Analysis Spreadsheet）、 FastTEST 2 TestDevelopment System^ IRT Scoring and Graphing Tool等几十种测评软件；
④ 建立了较多有影响力的学术组织，如Medical Outcomes Trust （MOT）、European Medicines Agency （EMA）、 EORTC、 International Society forQuality-of-Life Studies （ISQOLS） , International Society for Qualityof Life Research （ISOQOL）> International Quality of Life Assessment（IQOLA）、 European Regulatory Issues on QoL Assessment （ERIQA） Group等以及较多有影响力的国家或区域性研究中心，如澳大利亚、加拿大、日本、佛罗里达、密歇根、西雅图、香港、广州、贝斯、曼谷、新德里等。
第2章 研究方...................... 48-72
2.1 成立研究........................... 48-51
2.1.1 胃痞工作小组的结构.................... 48-49
2.1.2 胃痞工作小组的..................... 49-51
2.2 量表的预设基............................. 51
2.3 基本概念和......................... 51-53
2.3.1 患者报告........................... 51-52
2.3.2 计算机自适应测试和条目反................. 52
2.3.3 量表...................... 52
2.3.4 胃痞................... 52-53
2.3.5 其他术.............................. 53
2.4 工具初步的理论框............................ 53-60
2.4.1 项目研究中原理论........................... 53-54
2.4.2 患者报告结局测评工具对概念................... 54-58
2.4.3 初步概念框架的...................... 58-60
2.5 条目库的构建和条.................... 60-63
2.5.1 检索收集........................ 60-61
2.5.2 建立条.................... 61-62
2.5.3 条目............................. 62-63
2.5.4 初步概念框架............................ 63
2.6 条目定性................................. 63-67
2.6.1 专家评阅........................... 63-65
2.6.2 核心小...................... 65-66
2.6.3 认知采........................... 66-67
2.6.4 研究小组........................... 67
2.7 标定研究............................... 67-68
2.7.1 研究目............................ 67
2.7.2 研究............................... 67
2.7.3 研究.................................. 67
2.7.4 研究环............................... 67
2.7.5 研究对.............................. 67
2.7.6 测评................................. 67-68
2.7.7 数据收集......................... 68
2.7.8 样本............................. 68
2.8 模拟........................... 68
2.9 计算机自适应.......................... 68
2.10 统计步骤、方法、软件和.................... 68-70
2.10.1 定性研....................... 69
2.10.2 标定研究................... 69-70
2.10.3 模拟............................ 70
2.10.4 确定CAT...................... 70
2.10.5 补充....................... 70
2.11 质量控制....................... 70-72
第3章 结........................... 72-176
结 语
经过研究小组全体成员2年多的辛勤工作，本研究成功建立基于计算机自适应测试的胃痞患者报告结局量表（GS-CAT），并初步建立了基于经典测试理论和现代测试理论、西医学和中医学理论指导的计算机自适应测试的患者报告结局量表研制方法学。最终的GS-CAT量表包含胃痞症状、功能性紊乱、头身和形色异常共3个领域；胃痞症状领域下分消化症状、影响因素2个方面，功能性紊乱领域及头身和形色异常领域均只包含自身1个方面，故共计4个方面；消化症状方面下分主症特点、胃肠不适、大便异常3个层面，影响因素方面下分内因刺激诱发加重、外因刺激诱发加重、缓解因素3个层面，功能性紊乱方面下分疲劳、内热表现、七情及影响3个层面，头身和形色异常方面亦只包含自身1个头身和形色异常层面，故共计10个层面，统领79个条目。
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